El concepto de la terapia génica es simple pero fascinante: introducir genes específicos en células defectuosas para solucionar los problemas que son responsables de una enfermedad. La práctica es más compleja que la teoría, como siempre, y el gran problema de la terapia génica ha sido siempre como conseguir hacer llegar estos genes al sitio adecuado. Leíamos hace unos meses que unos científicos australianos habían conseguido curar el daltonismo, la incapacidad de distinguir entre ciertos colores, a unos monos en el laboratorio. Lo habían hecho inyectándoles directamente en la retina un gen humano. Esto suponía un avance teórico importante (solucionar un síntoma complejo con una intervención relativamente simple), pero aún quedaba por ver si se podría aplicar en personas.

Poco después se anunciaban unos estudios preliminares esperanzadores en humanos afectados por la amaurosis congénita de Leber, que cursa con ceguera en edades muy tempranas. Una inyección también en la retina del gen que falla en esta enfermedad, aplicada en un experimento hace dos años, permitió que cuatro de los seis jóvenes tratados empezaran a ver algunas luces, de forma parece que permanente. Era la demostración de que unos experimentos iniciales hechos en perros en el 2001 se traducían por fin en una posible cura para un trastorno humano. Pero aún hacían falta más datos.

Finalmente, esta semana se anunciaban los resultados de una investigación más completa sobre el tema. Cinco niños y siete adultos, que habían perdido o estaban perdiendo la vista debido a la misma amaurosis de Leber, veían de nuevo gracias a una sola inyección de terapia génica. Cuanto más jóvenes eran los pacientes, más espectaculares eran los resultados.

Y hoy mismo se publica un estudio que demuestra que con técnicas de terapia génica se puede frenar en parte el daño que sufren los pulmones antes de ser trasplantados. Este es un problema grave que inutiliza un buen número de órganos de donantes que fallecen en las unidades de cuidados intensivos, y un solo gen parece reducir de forma notable la inflamación que destruye el tejido pulmonar.

¿Nos va a permitir la terapia génica en un futuro próximo solucionar problemas graves de salud con una sola dosis de tratamiento? Sin duda algunas enfermedades de origen genético se podrían beneficiar de estas estrategias, como hemos visto. Hay que tener en cuenta que una enfermedad como la amaurosis de Leber es relativamente rara (por ejemplo, afecta sólo a 3.000 personas en Estados Unidos). Últimamente se han hecho pruebas en animales de laboratorio para curar hasta ocho causas genéticas diferentes de ceguera, y se espera poder empezar pronto los tratamientos experimentales en humanos. Pero la verdadera prueba para la terapia génica será mejorar o curar enfermedades más comunes, como el Parkinson. En este sentido, los primeros resultados de laboratorio, publicados tan sólo hace diez días, son también muy alentadores. Estamos viendo un resurgir en el campo de la terapia génica, que de repente vuelve a ocupar espacio en las portadas de los periódicos. Veremos si se han solucionado los principales problemas y podemos empezar por fin a sacar provecho de la técnica.